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Juan Manuel Rodrigo*

Una nueva técnica de edición génica está revolucionando todo lo conocido y seguramente marcará un punto de quiebre en la evolución de nuestra sociedad. La posibilidad de editar el ADN como en un procesador de textos abre una ventana de posibilidades tan grande como la imaginación misma.

La edición génica puede usarse para activar o silenciar genes, hacer modificaciones funcionales, mejorar un rasgo particular y también, insertar genes. Una nueva técnica de edición, elegida en 2015 como el avance científico del año por la revista Science, es más eficiente y sencilla que sus predecesoras. Tiene un nombre realmente largo y complicado, pero los científicos la llaman simplemente Crispr/Cas.
Desarrollado a partir de un mecanismo inmune-adaptativo existente en bacterias, el sistema Crispr/Cas funciona como una especie de tijera molecular que podemos dirigir hacia un punto en particular del ADN con precisión quirúrgica. Este sistema posee dos componentes: una enzima (Cas9) que corta el ADN y un ARN sintético que guía a la enzima exactamente a dónde debe cortar. Es como enviar un diminuto cirujano para cortar el ADN en un sitio específico y luego poder editarlo.


Este sistema proporciona un nivel sin precedentes de precisión y control. Un ejemplo notable fue el desarrollo de plantas de trigo con resistencia heredable a hongos, mediante el silenciado de los seis alelos de los tres genes presentes en su genoma. La probabilidad de lograr estos resultados con las técnicas anteriores, como la mutagénesis, se compararía con realizar un disparo al cielo, en un día nublado, fuera de la temporada de caza, y esperar que caigan seis patos.
Hoy es posible modificar animales de manera personalizada en cuestión de semanas, algo que hasta hace muy poco suponía años de trabajo. Los resultados son realmente diversos, desde vacas con genes introducidos que producen proteínas o fármacos de interés, hasta mosquitos editados que podrían erradicar la malaria en pocas generaciones.

La técnica es tan versátil que se está empleando también para buscar terapias contra enfermedades tan diversas como SIDA, Alzhéimer o esquizofrenia. En pruebas de laboratorio con embriones humanos, se ha logrado eliminar una mutación que causa cardiomiopatía hipertrófica, un desorden que puede producir muerte súbita. Además, ya se han comenzado a realizar ensayos en humanos adultos en un intento de cambiar de forma permanente el ADN con el objetivo de curar una enfermedad. Si bien es poco probable lograr afectar todas las células de un individuo, esta terapia se podría dirigir hacia zonas específicas de tejidos afectados y modificar su ADN de manera permanente.


La simplicidad y bajos costos de esta tecnología han permitido implementarla en varios laboratorios de nuestro país, mostrando resultados prometedores en las áreas más diversas. El futuro de esta tecnología es difícil de imaginar, acompañado de los avances en bioinformática y los bajos costos de secuenciación, el sistema Crispr/Cas emerge como el avance más disruptivo en el campo de la investigación. Claramente, esta tecnología tendrá un impacto de aplicación formidable en sistemas de producción vegetal y animal e incluso, en salud humana.

*Dr. Juan Manuel Rodrigo, profesional adjunto CERZOS y docente del Departamento de Agronomía UNS.

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